Ripristinato il corretto sistema di smaltimento dei rifiuti all’interno delle cellule per contrastare due malattie rare: il successo dell'esperimento, condotto sui topi, apre la strada a una possibile terap ia per due malattie dovute al malfunzionamento degli ‘spazzini’ delle cellule, i lisosomi. Pubblicato sulla rivista Molecular Therapy, il risultato è stato ottenuto in Italia , dal gruppo dell’Università di Padova coordinato da Valentina Poletti.
Le malattie rare oggetto dello studio sono la Gangliosidosi GM1 e la Mucopolisaccaridosi di tipo IV-B (nota anche come Morbo di Morquio B), che appartengono al vasto gruppo delle malattie da accumulo lisosomiale , un insieme di oltre settanta patologie rare e devastanti causate dal malfunzionamento dei lisosomi.
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