
Nuovi potenziali
bersagli terapeutici
per il trattamento dell'
Alzheimer
sono stati
scoperti
grazie all’utilizzo di
organoidi cerebrali
, ovvero
modelli del cervello
che
riproducono
i
meccanismi
alla base della
malattia
. Lo studio, guidato dalla ShanghaiTech University in Cina e
pubblicato
sulla rivista Stem Cell Reports, ha permesso di
ricostruire in laboratorio
le
alterazioni precoci
tipiche di
rare forme ereditarie di Alzheimer
che insorgono in
età giovanile
.
Gli organoidi,
ottenuti dalle cellule staminali dei pazienti
, presentano
caratteristiche
specifiche dell'
Alzheimer,
come l'
aumento della proteina amiloide
, un
numero inferiore
di
neuroni maturi
e una
maggiore mortalità cellulare
. Tra le
alterazioni genetiche individuate
, è emerso un
calo
nell’
espressione
del
gene TMSB4X
, che produce una
proteina antinfiammatoria
chiamata
timosina beta-4
. Così come negli organoidi cerebrali, l'espressione del gene è risultata ridotta anche nei neuroni prelevati post-mortem da pazienti affetti da Alzheimer.
Gli
organoidi trattati con timosina beta-4
hanno mostrato una
riduzione dell’amiloide
, un
aumento dei neuroni sani
e una
normalizzazione dell’espressione genica
. Risultati simili sono stati ottenuti
anche in topi
con Alzheimer familiare, dove la terapia ha inoltre ridotto l’infiammazione e prevenuto l’iperattivazione neuronale, un segno distintivo dell’Alzheimer.
I risultati dello studio dimostrano come gli
organoidi cerebrali
possano rappresentare un
potente strumento
per individuare
nuovi approcci terapeutici
nella lotta contro l’Alzheimer. Saranno invece necessari
ulteriori studi
per
verificare
la
sicurezza
e l’
efficacia
della timosina beta-4 nei pazienti.
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