Terapia genica anti-Parkinson in via di approvazione in Giappone

In Giappone è in via di approvazione una nuova terapia genica anti-Parkinson , basata su cellule staminali pluripotenti indotte : cellule adulte del paziente riprogrammate geneticamente per regredire a uno stato simile a quello delle staminali e poi indotte a svilupparsi in nuovi neuroni, che vengono trapiantati nel cervello per sostituire quelli persi a causa della malattia. La terapia dovrebbe essere messa in commercio a marzo insieme a un 'altra dello stesso tipo per l'i nsufficienza cardiaca , ma diversi ricercatori, i cui commenti sono stati raccolti dalla rivista Nature sul suo sito, ritengono questo passaggio prematuro e i dati raccolti finora negli s tudi effettuati insufficienti per garantire la sicurezza e l'efficacia dei trattamenti. Il farmaco per il Parkinson è stato, infatti, testato finora solo su sette persone e l'altro su otto .

"I dati che ho visto appaiono incoraggianti, ma sembra ancora presto per parlare di commercializzazione di tali prodotti", afferma Paul Knoepfler dell'Università della California a Davis. Anche per Hiroshi Kawaguchi, dell'Ospedale Nadogaya in Giappone, i dati clinici per entrambi i farmaci sono molto deboli, e Jeanne Loring dello Scripps Research Institute californiano aggiunge che una regolamentazione così poco stringente "apre la porta a studi approssimativi e spinge a fare solo il minimo necessario per dimostrare che la terapia è sicura".

È importante sottolineare che l'approvazione da parte del ministro della Salute giapponese è di tipo condizionato. Il Paese ha sviluppato un sistema dedicato proprio alle terapie innovative, in particolare nel campo della medicina rigenerativa come in questo caso, che consente di mettere in commercio farmaci per malattie gravi prima del completamento degli studi clinici. L'approvazione è però limitata a un periodo di 7 anni e vincolata all' obbligo per il produttore , in questo arco di tempo, di continuare a raccogliere dati su efficacia e sicurezza .